세계 최초의 1인 맞춤형 항암제인 CAR-T 치료제(면역세포 치료제의 일종) ‘킴리아(티사젠렉류셀)가 식품의약품안전처로부터 국내 사용 승인을 받았다고 한국노바티스㈜가 5일 밝혔다.
킴리아는 환자 혈액에서 T세포(면역세포)를 채취, 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 면역항암제다.
킴리아는 세포∙유전자∙면역치료제의 특성을 모두 갖춘 항암제로, 1회 치료를 통해 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전관해에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보이는 것으로 임상 연구에서 밝혀졌다.
킴리아 적용 대상은 △ 2회이상 전신요법으로 치료한 적이 있는 재발성∙불응성의 ‘미만성 거대 B세포 림프종’ 환자 △ 이식 후 재발했거나 2차이상 재발 또는 불응성의 25세 이하 ‘B세포 급성 림프구성 백혈병’ 환자다. 이들 암은 표준 항암화학요법으로 치료되지만, 일부 환자의 경우 치료되지 않거나 재발을 경험한다. 재발성∙불응성 환자 중 조혈모세포 이식 등의 2차 치료에도 실패한 경우 기대 여명이 약 6개월에 불과하다.
이번 허가는 노바티스가 미국 펜실베니아대와 공동으로 진행한 임상 2상 연구인 ‘줄리엣(JULIET)’ 과 ‘엘리아나(ELIANA)’ 연구 결과에 기반하여 이루어졌다. 줄리엣 연구에서는 투여 3개월 만에 전체 반응률(Overall Response Rate)은 53%(NE, 95% CI, 10.02 - NE)였으며, 39.1%(NE, 95% CI, NE)에서 완전관해 됐다. 투여 2년 시점에서 무진행 생존율은 33%였다.
또 소아 재발성∙불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ‘엘리아나’ 연구 결과, 투여 3개월 이내에 환자의 82%(95% CI, 72% - 90%)가 완전 관해(CR) 또는 불완전 혈액 수치 회복을 보이는 완전 관해(CRi)에 달성했고, 관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환(MRD)이 음성이었다. 6개월 시점에서 무사건 생존율(EFS)은 73%(95% CI, 60% - 82%)였다.
두 임상 연구 모두에서 임상적 유효성을 입증했으며, 반응 지속 기간 중앙값(mDOR)과 전체 생존율 중앙값(mOS)에는 도달하지 않았다. 이는 반응을 보인 환자들이 킴리아 치료 후 효과가 지속되고 있다는 점을 반증한다.
킴리아는 이번 허가와 동시에 바이오의약품의 품질·안전 관리 강화 및 지원 등을 위해 지난 8월부터 시행된 첨단재생바이오법(이하 첨바법)의 1호 치료제가 됐다.
서울대학교병원 혈액종양내과 윤성수 교수는 “킴리아는 항암제 역사상 없던 새로운 기전의 혁신적인 1인 맞춤형 치료제이자 1회 치료로 끝나는 원샷 치료제”라며 “2회 이상의 치료와 이식에 실패해 기대 여명이 3~6개월에 불과한 재발성∙불응성 환자들에게 단 1회 치료로 완전관해에 도달해 생존율을 높일 수 있다”고 말했다.
킴리아는 2017년 8월 전세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 데 이어 국내를 포함한 캐나다, 스위스, 일본, 호주, 독일 등 28개국에서 승인받아 사용되고 있다.
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