10兆 시장 '세포유전자치료제'···국내서도 임상 진입 '속속'

박효진 국가신약개발사업단 경영본부 기획팀장은 "임상1상으로 들어가는 CGT치료제 파이프라인 개수가 많아지고 있다"고 설명했다.

세포․유전자치료제(CGT)가 제약·바이오업계의 차세대 먹거리로 주목받고 있는 가운데 본격적인 임상 단계에 진입하는 국내 기업들이 늘고 있는 것으로 나타났다.

5일 국가신약개발사업단(KDDF)은 출범 2주년을 맞아 대한상공회의소에서 기자간담회를 열고 이 같은 내용을 담은 국내 신약개발 파이프라인 조사 결과를 공개했다.

국내 신약 파이프라인 1650개···CGT 절반은 '고형암' 타깃
이날 발표를 진행한 박효진 경영본부 기획팀장에 따르면, 지난달 말 기준 국내에서 개발되고 있는 신약 파이프라인은 총 1650개로 전년 1599개보다 51개 증가했다. 이 중 87%는 혁신신약으로 개발 중인 것으로 확인됐다.

개발단계별로 보면, 유효-후보물질 발굴 단계인 디스커버리 단계가 58%로 가장 많았고, 비임상 건수가 406건으로 25%, 임상단계가 271개로 16%, 신약 허가신청 단계가 8개로 1%를 차지했다.

모달리티별로는 저분자화합물이 전체 40%(665개)로 가장 많았고, 이어 유전자치료제 11%(180개), 항체치료제 9%(143개), 재조합단백질 7%(121개), 세포치료제 7%(112개) 순으로 나타났다.

질환별로는 암이 35%(578개)를 차지해 가장 많았고, 이어 중추신경계 12%(190개), 기타 11%(185개), 대사질환 11%(184개), 면역질환 9%(155개) 순이었다.

이중 본격적인 임상단계에 진입한 파이프라인은 전체 16%로, 임상1상이 53%(143개), 임상2상 37%(101개), 임상3상 10%(27개)를 차지했다.

주목할 점은 시장 자체가 아직 초기 단계인 CGT 분야에서 임상 1상에 진입한 기업들이 속속 발생하고 있다는 점이다. 세포치료제의 경우 임상1상에 진입한 파이프라인은 21개, 임상2상 2개, 임상3상 3개로 나타났고, 유전자치료제는 임상1상 파이프라인이 10개, 임상2상 9개, 임상3상 2개 등으로 집계됐다.

유전자치료제의 경우 대부분은 RNA기반(33%)으로 개발되고 있었고, 암 질환을 대상으로 개발하고 있는 비중이 10%에 달했다. 이중 고형암에서 연구개발 중인 비중은 63%에 달했는데, RNA기반과 아데노바이러스 기반 파이프라인이 각각 10개였다.

세포치료제는 키메라 항원 수용체 T 세포(CAR-T) 치료제가 40%로 가장 많은 비중을 차지했다. 고형암 개발 비중은 53%였는데, 이 가운데 CAR-T가 12개, 이뮨셀 5개, 키메라 항원 수용체-자연살상세포(CAR-NK) 2개 등이었다.

박 팀장은 "임상1상으로 들어가는 CGT치료제 파이프라인 개수가 많아지고 있다. 내년, 내후년에는 (임상 진입 건수를 표기한) 그래프가 더 올라갈 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

전세계 세포.유전자치료제 개발기업은 1457개사로 전년 대비 11% 증가했다. 이 중 47.1%인 686개사가 북미 지역에 소재하고 있고 아시아태평양 지역에는 492개사, 유럽에는 244개사가 치료제를 개발 중이다. 이미지=한국바이오협회 제공

CGT시장 연평균 50%씩 성장···국내 개발 활발
세포치료제는 살아 있는 자가, 동종, 이종세포를 이용해 세포와 조직의 기능을 복원시키는 의약품이다. 특히 암 치료 분야에서 임상개발이 활발한데, 세포 기반 면역항암제 임상 비율은 전체 암 치료 임상시험의 약 60%를 차지할 정도다. 유전자치료제는 인위적으로 가공한 치료 유전자를 투여해 유전자 이상을 교정하기 때문에 월등한 치료 효과를 보인다.

CGT 치료제 분야는 개발이 까다롭지만 예상 시장규모가 연평균 약 50%씩 성장할 것이라는 전망이 나오고 있어 최근 진출 기업이 늘고 있는 추세다.

시장분석 기관 이밸류에이트파마에 따르면 글로벌 세포·유전자 치료제 시장은 지난해 74억7000만달러(약 9조4500억원)에서 2026년에는 555억90만달러(약 70조3500억원)로 연평균 49.1%씩 성장할 전망이다.

작년 기준 전 세계 CGT 치료제 개발 기업은 1457곳으로, 전년 대비 11% 늘어났다. 지난 1월 기준으로는 2220개 임상이 진행 중이다. 진행 중인 모든 임상의 60%는 종양을 타겟으로 하고 있으며, 고형암과 혈액암의 비중이 거의 50%로 비슷한 상황이다.

국내 기업 중에서는 GC셀과 HK이노엔이 차세대 세포치료제 공동개발에 돌입한 상태다. 앞서 두 기업은 지난해 7월 공동연구개발 계약을 체결하고 HLA-G 타깃 기반 플랫폼을 활용해 고형암에 우수하게 작용하는 면역항암 세포치료제를 개발키로 했다.

HK이노엔은 HLA-G 타깃 항체의 단편을 접목한 CAR-T 세포치료제를 개발하고, GC셀은 동일한 항체의 단편을 접목한 CAR-NK 세포치료제를 개발한다는 방침이다.

아울러 HK이노엔은 AI 기반 신약개발 기업인 에이인비와도 최근 CGT치료제 개발 및 항원 발굴 플랫폼 구축에 나섰다.

회사는 에이인비가 보유한 AI 기반 신약개발 플랫폼을 활용해 CGT 개발에 적용할 새로운 항체 후보물질을 발굴하고, 항원 디자인 플랫폼구축을 목표로 공동연구를 추진할 계획이다.

GC셀은 올해 초 미국 관계사 아티바 바이오테라퓨틱스에 T세포 림프종 치료제 후보물질 'AB-205'를 기술이전하기도 했다. GC셀은 아티바와 협력해 국내 및 미국 식품의약국(FDA) 가이드라인을 충족하는 임상 1상시험을 주도하고, 향후 아시아와 북미 시장에서 임상 2상을 진행해 약물을 공동개발할 계획이다.

LG화학은 미국 시장 진입을 목표로 고형암 CAR-T 치료제 등 다수의 CGT 치료제를 자체 개발 중이다. 특히 지난해 인수한 미국 아베오 파마슈티컬스와 함께 차세대 CAR-T 세포치료제 'LR19023'의 개발에 역량을 집중하고 있다. 'LR19023'는 현재 전임상 단계로 동물모델 암종에서 효과를 확인하고 있다.

한편, 올해는 세계 최초 타이틀을 가지는 CGT 치료제 허가가 전망된다.

한국바이오협회가 최근 발표한 '2023년 글로벌 세포유전자치료제 시장 동향' 리포트와 관련 업계 등에 따르면, 미국 제약기업 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스는 세계 최초로 유전자가위 크리스퍼(CRISPR) 기술을 활용한 유전자치료제를 최근 FDA에 승인 신청했다.

이밖에도 세계 최초 고형암에 대한 적응세포치료제와 세계 최초 뒤센느 근이영양증 유전차 치료제가 올해 허가를 받을 것으로 관측된다.

미국에서는 올해 최대 14개의 CGT치료제 허가 여부가 결정되고, 이중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상된다.

FDA는 CGT 분야 심사 역량과 전문성 확보를 위해 지난해 9월 담당부서인 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편한 바 있다.

또 현재 300명인 심사인력을 향후 5년에 걸쳐 100명 추가 채용할 계획이다.